Der Aktiencheck von CRISPR Therapeutics – 26.11.2020
Inhalt
Der Konzern [1]
Geschäftsmodell
Crispr Therapeutics ist ein führendes Genbearbeitungsunternehmen, dass sich auf die Entwicklung von CRISPR/Cas9-basierten Therapeutika konzentriert. CRISPR/Cas9 steht für geclustert, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) Assoziiertes Protein-9 und ist eine revolutionäre Technologie für die Genbearbeitung, den Prozess der präzisen Veränderung spezifischer Sequenzen genomischer DNA. Crispr Therapeutics wendet diese Technologie an, um potenziell eine breite Palette sowohl seltener als auch häufiger Krankheiten zu behandeln, indem sie die Störung, Korrektur oder Regulierung krankheitsbezogene Gene verändern.
Deren weitesten fortgeschrittenen Programmen zielen auf die Beta-Thalassämie und die Sichelzellkrankheit ab, zwei Hämoglobinopathien, die einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf haben.
Die Verwendung von CRISPR/Cas9 zur Genbearbeitung wurde von einem natürlich vorkommenden viralen Abwehrmechanismus in Bakterien abgeleitet und wurde von führenden wissenschaftlichen Zeitschriften als bahnbrechende Technologie beschrieben. Die Anwendung von CRISPR/Cas9 für die Bearbeitung von Genen wurde von einem wissenschaftlichen Mitarbeiter miterfunden. CRISPR hat Rechte an dem grundlegenden geistigen Eigentum, das CRISPR/Cas9 und verwandte Technologien umfassen.
Deren Produktentwicklungs- und Partnerschaftsstrategien sind darauf ausgerichtet, das volle Potenzial der CRISPR/Cas9-Plattform auszuschöpfen und gleichzeitig die Wahrscheinlichkeit, deren Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. CRISPR verfolgt eine zweigleisige Produktentwicklungsstrategie, sowohl ex vivo als auch in vivo Ansätze. Derer am weitesten fortgeschrittener Produktkandidat mit der Bezeichnung CTX001 zielt auf Sichelzellkrankheiten und Beta-Thalassämie mit einem Ex-vivo-Ansatz ab.
Mission
Deren Mission ist die Entwicklung transformativer genbasierter Arzneimittel für schwere menschliche Krankheiten. Die Entwicklung von transformativen genbasierten Medikamenten, die die Möglichkeit von Heilbehandlungen bieten. Unser therapeutischer Ansatz besteht darin, Krankheiten auf molekularer Ebene mit Hilfe des CRISPR/Cas9-Gen-Editings zu heilen.
Hintergrund der Genbearbeitung
Es gibt Tausende von Krankheiten, die durch anomale DNA-Sequenzen verursacht werden. Herkömmliche niedermolekulare und biologische Therapien hatten bisher nur begrenzten Erfolg bei diesen Krankheiten, weil sie die zugrunde liegenden genetischen Ursachen nicht angehen. Neuere Ansätze wie RNA-Therapeutika und virale Gen Therapie zielen direkt auf die mit der Krankheit verbundenen Gene ab. RNA-basierte Therapien, wie mRNA und siRNA, stehen vor folgenden Herausforderungen Wiederholungsdosierung und damit verbundene Toxizitäten.
Nicht integrierende virale Gentherapie-Plattformen, wie z.B. Adeno-assoziierte Viren oder AAV können eine begrenzte Haltbarkeit haben, da sie das Genom nicht dauerhaft verändern und begrenzte Wirksamkeit bei erneuter Verabreichung aufgrund der daraus resultierenden Immunreaktionen. Die Integration von viralen Gentherapie-Plattformen, wie z.B. Lentivirus, verändert permanent das Genom, sondern tun dies nach dem Zufallsprinzip, was zu dem Potenzial für unerwünschte Mutationen führt. Zusätzlich können Zellen, die transduzierten Gene als fremd erkennen und reagieren, indem sie ihre Expression reduzieren und ihre Wirksamkeit einschränken.
CRISPR glaubt, dass die Gen-Editierung das Potenzial hat, eine nächste Generation von Therapeutika zu ermöglichen und heilende Lösungen für viele genetische Krankheiten zu liefern durch präzise Genveränderung. Der Prozess des Gen-Editierens beinhaltet die präzise Veränderung von DNA-Sequenzen innerhalb des Genoms von Zellen mit Hilfe von Enzymen zum Schneiden der DNA an bestimmten Orten. Nachdem ein Schnitt gemacht wurde, reparieren natürliche zelluläre Prozesse die DNA. Wichtig ist, dass die Veränderung beim Patienten dauerhaft ist, da das Genom selbst in diesem Prozess verändert wird.
Frühere Generationen von Genbearbeitungstechnologien wie Zinkfinger-Nukleasen (ZFNs), Transkriptionsaktivator-ähnliche Effektor-Nukleasen (TALENs) und Meganukleasen, die auf technisierten Protein-DNA-Interaktionen beruhen waren ein wichtiger erster Schritt, um das Potenzial der Genbearbeitung zu demonstrieren. Ihre Entwicklung war in der Praxis aufgrund der Komplexität der technischen Protein-DNA-Interaktionen eine Herausforderung. Im Gegensatz dazu orientiert sich CRISPR/Cas9 an RNA-DNA-Interaktionen, die besser vorhersehbar und einfacher zu entwickeln und anzuwenden sind.
Die CRISPR/Cas9-Technologie CRISPR/Cas9 entwickelte sich als ein natürlich vorkommender Abwehrmechanismus, der Bakterien vor Virusinfektionen schützt. Dr. Emmanuelle Charpentier und ihre Mitarbeiter haben diesen Mechanismus aufgeklärt und Wege entwickelt, ihn für die Verwendung bei der Genbearbeitung anzupassen und zu vereinfachen. Die von ihnen beschriebene CRISPR/Cas9-Technologie besteht aus drei grundlegenden Komponenten: CRISPR-assoziiertes Protein 9, oder Cas9, CRISPR-RNA, oder crRNA, und trans-aktivierende CRISPR-RNA, oder tracrRNA. Kas9, in Kombination mit diesen beiden RNA-Molekülen, wird als „molekulare Schere“ beschrieben, die spezifische Schnitte und Schnitte in ausgewählter doppelsträngiger DNA vornehmen kann.
Dr. Emmanuelle Charpentier und ihre Mitarbeiter vereinfachten das System für die Verwendung beim Gen-Editieren weiter, indem sie die crRNA und die tracrRNA zu einer „molekularen Schere“ kombinierten.
Crispr Therapeutics glaubt, dass CRISPR/Cas9 eine vielseitige Technologie ist, mit der Gene entweder gestört, korrigiert oder reguliert werden können. CRISPR beabsichtigt, die Vielseitigkeit und Modularität des CRISPR/Cas9-Systems zu nutzen, um einzelne Komponenten für spezifische Krankheitsanwendungen anzupassen und schnell anzupassen.
Folglich glaubt CRISPR Therapeutics, dass CRISPR/Cas9 die Grundlage für eine neue Klasse von Therapeutika bilden könnte, die das Potenzial hat, sowohl seltene als auch häufige Krankheiten zu behandeln.
Ex Vivo Hämatopoietische Programme
CRISPR Therapeutics verwendet in erster Linie Ex-vivo-Ansätze zur Behandlung von Krankheiten, die mit dem hämatopoetischen System, d.h. dem System von Organen und Geweben, zusammenhängen, wie z.B. Knochenmark, Milz und Lymphknoten, die an der Blutbildung beteiligt sind. Bei der allo-HSCT ersetzen die Ärzte die blutbildenden Zellen eines Patienten, die das defekte Gen mit Zellen enthalten, die von einer anderen Person stammen und das normale Gen enthalten. Patienten, die sich einer allo-HSCT unterziehen, haben ein hohes Risiko für Komplikationen wie Infektionen im Zusammenhang mit Immunsuppression, Transplantation Abstoßung und Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit, bei der Immunzellen im transplantierten Gewebe (dem Transplantat) den Empfänger (den Wirt) als „fremd“ erkennen und die Zellen des Wirtes angreifen.
Im Gegensatz zur allo-HSCT werden bei deren Ansatz die Stammzellen direkt vom Patienten entnommen, das defekte Gen ex vivo editiert und dieselben Zellen wieder eingebracht – zurück in den Patienten. Wir glauben, dass dieser Ex-vivo-Gen-Editing-Ansatz, bei dem die patienteneigenen Zellen verwendet werden, bessere Ergebnisse liefern kann als bei der allo-HSCT.
Leitprogramme – Hämoglobinopathien
Hämoglobinopathien sind eine vielfältige Gruppe von erblichen Blutkrankheiten, die auf Variationen in der Synthese oder Struktur des Hämoglobins zurückzuführen sind. Diese Krankheiten werden durch Mutationen im Gen, das das Beta-Globin-Protein kodiert, verursacht. Beta Globin ist ein wesentlicher Bestandteil des Hämoglobins, eines Proteins in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff liefert und Kohlendioxid im gesamten Körper abtransportiert.
Beta-Thalassämie
Die Beta-Thalassämie ist eine Blutkrankheit, die mit einer Verminderung der Hämoglobinproduktion einhergeht.
Die häufigste Behandlung der Beta-Thalassämie sind chronische Bluttransfusionen. Die Patienten erhalten in der Regel alle zwei bis vier Wochen Transfusionen. Die chronische Gabe von Blut führt häufig zu erhöhten Eisenkonzentrationen im Körper und kann in relativ kurzer Zeit Organschäden verursachen. Patienten erhalten oft Eisenchelatbildner oder Medikamente zur Senkung des Eisenspiegels im Blut, die mit ihren eigenen erheblichen Toxizitäten in Verbindung gebracht werden. Beta-Thalassämie führt häufig zum Tod im Alter von 30 Jahren. Die einzige potentiell heilende Die Therapie für diese Erkrankung ist allo-HSCT, aber nur wenige Patienten entscheiden sich für dieses Verfahren angesichts der damit verbundenen Morbidität und Mortalität. Crispr Therapeutics glaubt, dass unser therapeutischer Ansatz eine potenziell heilende Wirkung haben könnte.
Sichelzellen-Krankheit
SCD ist eine vererbte Erkrankung der roten Blutkörperchen, die aus einer spezifischen Mutation im Beta-Globin-Gen resultiert und eine abnorme Funktion der roten Blutkörperchen verursacht. Diese sichelförmigen Zellen verstopfen die Blutgefäße, schränken den Blutfluss zu den Organen ein und führen schließlich zu Anämie, starken Schmerzen und Infektionen, Schlaganfall, insgesamt schlechte Lebensqualität und früher Tod.
Die weltweite Inzidenz der SCD wird auf jährlich 300.000 Geburten geschätzt, und weltweit leiden 20 bis 25 Millionen Menschen an dieser Krankheit. Einschränkungen der derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten, wie bei der Beta-Thalassämie, umfasst die Standardbehandlung der SCD in Regionen, in denen der Zugang zu moderner medizinischer Versorgung möglich ist, chronische Bluttransfusionen, die das gleiche Risiko einer Eisenüberladung und Toxizität in Verbindung mit einer Chelat-Therapie birgt. Allo-HSCT ist eine zweite mögliche Behandlungsoption. Obwohl die allo-HSCT den einzigen potenziell heilenden therapeutischen Weg für die SCD darstellt, wird sie angesichts des erheblichen Risikos einer transplantationsbedingten Morbidität oft vermieden.
Risikofaktoren
Der Konzern beschreibt deren Risikofaktoren wie folgt:
- Wir haben seit unserer Gründung beträchtliche Betriebsverluste erlitten und gehen davon aus, dass wir auf absehbare Zeit weiterhin Verluste erleiden werden.
- Wir werden erhebliche zusätzliche Finanzmittel aufbringen müssen, was unsere Aktionäre verwässern wird. Wenn wir nicht in der Lage sind, bei Bedarf Kapital zu beschaffen, werden wir würden gezwungen sein, einige unserer Produktentwicklungsprogramme oder Kommerzialisierungsbemühungen zu verzögern, zu reduzieren oder zu eliminieren.
- Wir haben eine begrenzte Betriebsgeschichte, was es schwierig machen könnte, unsere Technologie- und Produktentwicklungsfähigkeiten zu bewerten und vorauszusagen.
- Unsere Fähigkeit, steuerliche Verlustvorträge in der Schweiz zu nutzen, kann begrenzt sein.
- Wir sind früh in unseren Entwicklungsbemühungen und haben für keinen unserer Produktkandidaten klinische Studien initiiert. Es wird noch viele Jahre dauern. Bevor wir oder unsere Mitarbeiter einen Produktkandidaten vermarkten, wenn überhaupt.
- Unsere CRISPR/Cas9-Genbearbeitungsproduktkandidaten basieren auf einer neuen Genbearbeitungstechnologie, die es schwierig macht, die Zeit vorherzusagen und Kosten für die Entwicklung und die anschließende behördliche Genehmigung, wenn überhaupt. Es gab bisher nur eine begrenzte Anzahl von klinischen Studien mit Produktkandidaten, die auf der Genbearbeitungstechnologie basieren.
- Wenn irgendeiner der Produktkandidaten, die wir entwickeln, oder die Liefermodi, auf die wir uns verlassen, unerwünschte Nebenwirkungen hervorrufen, könnte die Entwicklung sich verzögern oder verhindert eine behördliche Genehmigung.
- Wenn wir Verzögerungen oder Schwierigkeiten bei der Rekrutierung von Patienten für klinische Studien erfahren, könnte der Erhalt der notwendigen behördlichen Genehmigungen verzögert oder verhindert werden.
- Es kann sein, dass wir niemals die FDA-Zulassung für einen unserer Produktkandidaten in den Vereinigten Staaten erhalten.
- Produkte zur Genbearbeitung sind neuartig und können komplex und schwierig herzustellen sein. Wir könnten Herstellungsprobleme erfahren, die dazu führen könnten, dass Verzögerungen bei der Entwicklung oder Kommerzialisierung unserer Produktkandidaten oder anderweitig schaden unserem Geschäft.
- Eine nachteilige öffentliche Wahrnehmung von Produkten zur Genbearbeitung und Zelltherapie kann sich negativ auf die Nachfrage nach oder die behördliche Zulassung von unseren Produkt-Kandidaten.
Geschichte [2]
2014
- April 2014, CRISPR Therapeutics sammelt 25 Millionen Dollar in der Serie A-Finanzierung und kündigte ein Gründerteam von weltbekannten Akademikern und Klinikern an.
Am 10. November 2014 wurde Emmanuelle Charpentier, die Gründungswissenschaftlerin von CRISPR Therapeutics, mit dem 2015 Breakthrough Prize in Life Sciences ausgezeichnet.
2015
- August 2015 gab CRISPR Therapeutics die Erweiterung seines Führungsteams durch die Ernennung von Dr. Samarth Kulkarni zum Chief Business Officer und Dr. Michael Bruce zum Senior Vice President, Program Portfolio and Alliance Management, bekannt.
- September 2015, FierceBiotech ernennt CRISPR Therapeutics zu einem seiner „Fierce 15“ Biotech-Unternehmen des Jahres 2015
Am 26. Oktober 2015 kündigten Vertex und CRISPR Therapeutics ihre Zusammenarbeit an, um die CRISPR-Cas9-Gen-Editiertechnologie zur Entdeckung und Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für genetische Krankheiten zu nutzen.
- Dezember 2015, Généthon und CRISPR Therapeutics kündigen Forschungszusammenarbeit an
- Dezember 2015, CRISPR Therapeutics, Bayer startet 335 Millionen US-Dollar Joint Venture.
2016
- März 2016, CRISPR Therapeutics nimmt Dr. Pablo J. Cagnoni in den Verwaltungsrat auf und ernennt Dr. Tony Coles zum Vorsitzenden des Verwaltungsrats, um die Expertise in der Arzneimittelentwicklung und -vermarktung zu verbessern.
- Juni 2016, CRISPR Therapeutics und Anagenesis Biotechnologies geben strategische Einlizenzierungs- und Kooperationsvereinbarung zur Entwicklung von CRISPR/Cas9-basierten Zelltherapien für Muskelkrankheiten bekannt
- Juni 2016, CRISPR Therapeutics sammelt im Rahmen der Finanzierung der Serie B zusätzliche 38 Millionen Dollar.
- Oktober 2016, CRISPR verliert den Nobelpreis an winzige Maschinen.
- Oktober 2016, CRISPR Therapeutics gibt die Preise für den Börsengang bekannt.
Quellen
Crispr Therapeutics Quartalsbericht – Q2 Geschäftsjahr 2020
Crispr Therapeutics Geschäftsbericht – Geschäftsjahr 2019 [1]
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